Aplicação da tecnologia CRISPR-Cas9 na Esclerose Lateral Amiotrófica: uma mini revisão sobre mecanismos terapêuticos e perspectivas clínicas
Palavras-chave:
Esclerose Lateral amiotreófica, Tecnologia, Proteína 9 associada à CRISPRResumo
A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa progressiva, caracterizada pela perda de neurônios motores e associada a elevada morbimortalidade, com impacto crescente na saúde pública. Diante da complexidade de sua fisiopatologia e da limitação de terapias modificadoras, a tecnologia CRISPR-Cas9 tem sido investigada como estratégia para edição genômica direcionada. Esta mini revisão integrativa teve como objetivo analisar o potencial terapêutico do sistema CRISPR-Cas9 na ELA, com ênfase em seus mecanismos de ação e aplicabilidade. Foram analisados estudos publicados entre 2020 e 2026, evidenciando que ferramentas de edição de precisão, como base editing (BE) e prime editing (PE), apresentam potencial para modular vias moleculares específicas, incluindo aquelas associadas aos genes NEK1 e SPTLC1. Os achados indicam capacidade de modulação de processos celulares em modelos experimentais, sem evidência clínica consolidada até o momento. Além disso, alterações cognitivas e comportamentais, avaliadas por critérios de comprometimento cognitivo leve (MCI) e comprometimento comportamental leve (MBI), demonstram relevância para o reconhecimento mais precoce da doença. Conclui-se que o CRISPR-Cas9 representa uma abordagem promissora no campo da medicina de precisão, embora sua aplicação clínica na ELA ainda dependa de avanços em segurança, eficácia e validação translacional.
Referências
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